Sapevi che i Sanfilippo Fighters sovvenzionano una borsa di studio di Dottorato presso l’Università Federico II di Napoli?

Nel 2023 l'Associazione ha scelto di investire nella formazione di una giovane ricercatrice, la dott.ssa Marianna Giaccio, che studierà un nuovo trattamento combinato per la Sindrome di Sanfilippo
Rosanna Aiello
Rosanna Aiello
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Nel 2023 l’Associazione ha scelto di investire nella formazione di una giovane ricercatrice, la dott.ssa Marianna Giaccio, che studierà un nuovo trattamento combinato per la Sindrome di Sanfilippo

Mercoledì 20 marzo – Affinché la ricerca scientifica proceda e dia i suoi frutti, oltre al sovvenzionamento di progetti, è importante sostenere la formazione di giovani ricercatori con l’obiettivo di far crescere l’interesse nei confronti della malattia e garantire il proseguimento degli studi in futuro.

Per questo motivo, nel 2023, la nostra Associazione Sanfilippo Fighters ha stanziato i fondi per una borsa di studio di Dottorato, della durata di tre anni, presso l’Università Federico II di Napoli.

Il sostegno dell’Associazione alla ricerca

La sindrome di Sanfilippo è una delle tante malattie genetiche rare che, ad oggi, non hanno una cura, ma la speranza di una cura può arrivare solo dai progressi della ricerca scientifica.

I Sanfilippo Fighters hanno creduto nell’importanza del sostenere la ricerca scientifica e si sono impegnati per farlo attivamente sin dalla nascita dell’Associazione e – in quasi quattro anni – hanno partecipato a diversi finanziamenti di progetti di ricerca, in Italia e all’estero.

La borsa di studio

La borsa di studio è stata assegnata a Marianna Giaccio che svolgerà il dottorato presso il CEINGE Biotecnologie Avanzate di Napoli, nel laboratorio del Prof. Alessandro Fraldi, uno tra i massimi esperti di Sindrome di Sanfilippo, nonché membro del nostro Comitato Scientifico di Associazione.

Marianna potrà proseguire gli studi già avviati nel laboratorio del Prof. Fraldi sull’efficacia della molecola anti-amiloide CLR01 studiandone gli effetti in una terapia combinata con un protocollo di terapia genica nella Sindrome di Sanfilippo.

L’obiettivo dello studio

Come è stato già osservato la molecola CLR01 riduce l’aggregazione di proteine amiloidi, riducendo considerevolmente i processi neurodegenerativi in diversi modelli murini di Mucopolisaccaridosi, incluso la Sindrome di Sanfilippo. Si auspica che la terapia combinata eserciti un sinergismo che porti ad una riduzione più efficace dei marcatori neuro-degenerativi. Questo approccio potrebbe essere traslato nella pratica clinica ed essere maggiormente efficiente rispetto ai trattamenti singoli.  

Filamenti DNA

Un secondo progetto innovativo

Parallelamente, la dott.ssa Giaccio seguirà anche un secondo progetto innovativo per lo sviluppo di nuove terapie che utilizzano l’RNA.

Rispetto alla terapia basata sul DNA, la terapia con RNA è potenzialmente più sicura, poiché non presenta rischi di integrazione del genoma e il trattamento può essere facilmente modulato se necessario. Si potrebbe giungere così ad una prova di principio preclinica che possa supportare la validità della terapia basata su RNA per la cura dei pazienti affetti dalla Sindrome di Sanfilippo.

Il commento della dottoressa Marianna Giaccio


“Grazie all’Associazione Sanfilippo Fighters ho avuto la possibilità di proseguire il progetto e aver modo di sperimentare nuove soluzioni e ciò non sarebbe accaduto senza il vostro supporto”


Il nostro augurio

L’Associazione seguirà i progressi degli studi della dott.ssa Giaccio durante il dottorato con la speranza che il suo lavoro possa portare ad una svolta nella ricerca di una cura.

In bocca al lupo Marianna!

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