Trials clinici

Senza i trials clinici, il progresso nella lotta contro le malattie sarebbe bloccato.

 

Cosa sono i trials clinici?

I trials clinici sono studi clinico farmacologici, biomedici o salute-correlato sull’uomo, che seguono dei protocolli predefiniti. Lo scopo è quello di verificare che una nuova terapia sia sicura ed efficace per trattare (o prevenire) una malattia rara o un gruppo di malattie rare.

Cosa bisogna sapere sui trials clinici

La dott.ssa Simona Fecarotta del Dipartimento di Pediatria dell’Università di Napoli Federico II insieme al prof. Alessandro Fraldi associato di Genetica Medica hanno tenuto un presentazione ai nostri soci che condividiamo a seguire per tutte le persone interessate ad approfondire il tema dei trials clinici.

Focus sui trails clinici specifici per la sindrome di Sanfilippo

Terapia genica LYS-SAF302 | MPS IIIA | Fase II-III | Lysogene

Studio: Studio a braccio singolo, multicentrico sulla somministrazione intracerebrale del sierotipo virale adeno-associato (AAV) rh.10 che trasporta il cDNA umano SGSH per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA).

Questo studio di fase II-III mirava a valutare l’efficacia della terapia genica LYS-SAF302 nel migliorare o stabilizzare lo stato dello sviluppo neurologico dei pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA).

Via di somministrazione: iniezioni dirette del prodotto sperimentale in entrambi gli emisferi del cervello, in un’unica sessione neurochirurgica. 


Stato: elencato come sconosciuto su ClinicalTrials.gov.

Terapia Enzimatica Sostitutiva JR-441 | MPS IIIA | Fase I-II | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd

Studio: Lo studio utilizza la tecnologia “J-Brain Cargo”, che permette il trasporto delle proteine ​​terapeutiche attraverso la barriera ematoencefalica. L’enzima SGSH viene fuso con un anticorpo che riconosce un recettore sulla barriera ematoencefalica e fa circolare attivamente la proteina di fusione nel sistema nervoso centrale.

Questo studio a 2 bracci, è progettato per valutare la sicurezza ed esplorare l’efficacia del farmaco JR-441 per il trattamento dei pazienti con MPS IIIA.

Via di somministrazione: infusioni intravenose (IV) settimanali.


Stato: elencato come “in fase di reclutamento” su ClinicalTrials.gov.

Terapia genica OLT-201| MPS IIIA | Fase I-II | Orchard Therapeutics

Studio: Lo studio si basa su una terapia genica cellulare ex-vivo che utilizza cellule staminali emopoietiche autologhe CD34+ geneticamente modificate trasdotte con un vettore lentivirale Cellule staminali emopoietiche autologhe CD34+ provenienti da pazienti affetti da MPS IIIA saranno geneticamente modificate ex vivo utilizzando il vettore lentivirale CD11b.SGSH autoinattivante che esprime il gene umano SGSH.

Questo studio, di fase I/II, è stato il primo nell’ambito di una sperimentazione clinica sull’uomo ad esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia clinica della terapia genica ex vivo che utilizza cellule CD34+ autologhe trasdotte nei pazienti con MPSIIIA.


Stato: elencato come “attivo, non in fase di reclutamento” su ClinicalTrials.gov.

Terapia genica UX111| MPS IIIA | Fase I-II-III | Ultragenyx

 

Studio: La terapia genica UX111 (precedentemente ABO-102) utilizza un virus adeno-associato rh.9 che trasporta il cDNA umano SGSH per il trattamento della MPS IIIA.

Questo studio di fase I/II/III mira a valutare l’efficacia e la sicurezza della terapia genica

ABO-102 dei pazienti con MPS IIIA.

 

Via di somministrazione: singola IV negli arti periferici.


Stato: elencato come “attivo, non in fase di reclutamento” su ClinicalTrials.gov.

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