Un nuovo studio clinico JCR Pharmaceuticals per il trattamento dei sintomi neurologici nella sindrome di Sanfilippo

Scopriamo di più sul nuovo studio clinico JCR Pharmaceuticals per il trattamento dei sintomi neurologici nella sindrome di Sanfilippo
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Rosanna Aiello
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Lo scorso Novembre la JCR Pharmaceuticals ha annunciato la prima somministrazione del farmaco sperimentale JR‑441 ad un paziente affetto da mucopolisaccaridosi di tipo III A (MPS IIIA o sindrome di Sanfilippo di tipo A), nell’ambito di un nuovo studio clinico di fase I/II.

La tecnologia brevettata J-Brain Cargo®

Il farmaco è stato sviluppato utilizzando la tecnologia brevettata J-Brain Cargo® di JCR che permette alle proteine di penetrare la barriera ematoencefalica così da trattare non solo i sintomi somatici della malattia ma anche quelli neurologici.

La sfida dello studio clinico

Il passaggio di molecole attraverso la barriera ematoencefalica rappresenta da sempre un’importante sfida per il mondo scientifico. Tale barriera costituisce un’interfaccia selettiva che limita il movimento delle molecole tra il flusso sanguigno e il sistema nervoso centrale, impedendo l’entrata di agenti nocivi ma, contemporaneamente, anche il passaggio di molecole-farmaco. Questo aspetto complica molto lo sviluppo di terapie efficaci per le malattie con coinvolgimento del sistema nervoso centrale.

Come funziona la tecnologia brevettata J-Brain Cargo®

JR-441 è una proteina di fusione ricombinante, così definita perché formata da due differenti componenti fuse tra loro: l’eparan N-solfatasi umana – l’enzima mancante o malfunzionante nei soggetti affetti da MPS IIIA – ed un anticorpo capace di riconoscere il recettore umano della transferrina (TfR). La transferrina è la principale proteina di trasporto del ferro nel sangue ed è naturalmente capace di penetrare la barriera ematoencefalica grazie all’attivazione di un meccanismo detto di “transcitosi mediata da recettore” legandosi al TfR che si trova sulla barriera ematoencefalica stessa. La tecnologia J-Brain Cargo® sfrutta la fisiologica capacità della trasferrina di oltrepassare la barriera ingannando il suo recettore e inducendo invece la transcitosi della proteina di fusione ricombinante.

Come funziona il trial

Lo studio clinico, condotto presso il Centro Internazionale per i Disturbi Lisosomiali (ICLD) dell’Ospedale Universitario di Amburgo, prevede infusioni intravenose settimanali del farmaco in 12 pazienti affetti da MPS IIIA di età compresa tra 1 e 18 anni a vari stadi di progressione della malattia per un periodo di 52 settimane.

L’obiettivo dei trial

L’ obiettivo principale del trial è quello di stabilire la sicurezza del dosaggio cronico di JR-441 oltre che valutarne la farmacocinetica ed esplorare i primi segni di efficacia.

Una terapia innovativa efficace nel trattamento dei sintomi neurologici della sindrome di Sanfilippo come quella proposta da questo studio, cambierebbe radicalmente il modo di concepire questa patologia, impattando enormemente sulle vite dei pazienti e delle loro famiglie. JCR si sta concentrando, infatti, sullo sviluppo di trattamenti per tutte le malattie da accumulo lisosomiale (LSD) con coinvolgimento del sistema nervoso centrale e JR-441 è il terzo programma basato sulla piattaforma J-Brain Cargo® che entra nella fase clinica, dopo JR-141 e JR-171 per il trattamento della MPS II (Sindrome di Hunter) e della MPS I (Sindrome di Hurler), con l’intento di avviare altri quattro studi clinici aggiuntivi entro l’anno 2027.

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