Sapevi che i Sanfilippo Fighters cofinanziano un nuovo studio sul riutilizzo di un farmaco per trattare le infezioni polmonari?

Sanfilippo Fighters é lieta di annunciare il finanziamento, in collaborazione con Sanfilippo Children’s Foundation (AUS) , del progetto di ricerca della Dott.ssa Emma Parkinson-Lawrence presso la University of South Australia.
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Rosanna Aiello
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I Sanfilippo Fighters sono lieti di annunciare il finanziamento, in collaborazione con Sanfilippo Children’s Foundation (AUS) , del progetto di ricerca della Dott.ssa Emma Parkinson-Lawrence presso la University of South Australia.

La dott.ssa Parkinson-Lawrence guiderà un team di ricercatori per studiare gli effetti delle infezioni polmonari da funghi in un modello murino di sindrome di Sanfilippo e l’utilizzo dell’azitromicina, un farmaco comunemente usato per le persone con patologie polmonari, come profilassi per la riduzione del numero delle infezioni stesse e dell’impatto di queste nei bambini affetti da Sanfilippo.

Le infezioni respiratorie nella Sanfilippo

Le persone affette da sindrome di Sanfilippo soffrono di frequenti infezioni respiratorie che possono degenerare in polmoniti e portare a lunghe degenze ospedaliere. In questi pazienti, tali infezioni vengono generalmente trattate una volta sviluppatesi, sebbene esistano nella pratica clinica diversi casi di patologie polmonari in cui i pazienti ricevono spesso terapie preventive.

Terapie preventive

Un esempio è l’azitromicina, un farmaco antibiotico e antinfiammatorio ad assunzione orale, utilizzata per trattare infezioni come la polmonite ed, inoltre, comunemente usato come trattamento preventivo nei bambini e negli adulti affetti da fibrosi cistica o asma grave, per aiutare a prevenire o ridurre al minimo l’impatto delle infezioni respiratorie.  

Il nuovo progetto di ricerca

Nel nuovo progetto cofinanziato dall’Associazione Sanfilippo Fighters e da Sanfilippo Children’s Foundation (Australia), la dott.ssa Emma Parkinson-Lawrence ed il suo team testeranno l’effetto dell’azitromicina come trattamento preventivo delle infezioni polmonari nella sindrome di Sanfilippo, utilizzando un modello murino di mucopolisaccaridosi di tipo IIIA.  Precedenti ricerche del gruppo, guidato dalla professoressa Sandra Orgeig e dalla dottoressa Parkinson-Lawrence, hanno evidenziato che l’accumulo di eparan solfato, nei polmoni del modello murino, determina una compromissione della funzionalità polmonare e probabilmente una conseguente ridotta risposta immunitaria dell’organismo. Questi fattori potrebbero essere i responsabili diretti della maggiore suscettibilità dei pazienti Sanfilippo alle infezioni respiratorie.

La dottoressa Parkinson-Lawrence e la professoressa Sandra Orgeig

Come funziona

Il team esporrà il modello murino ad un fungo, l’Aspergillus fumigatus, che è ampiamente presente nell’ambiente ed è spesso associato a malattie infiammatorie polmonari. Verranno valutate poi la funzione polmonare e la risposta del sistema immunitario e quindi se l’uso preventivo dell’azitromicina ha la capacità di migliorare le condizioni dei topi. Se i risultati dovessero rivelarsi promettenti, sarebbe possibile pianificare uno studio clinico per confermare se il trattamento preventivo con azitromicina sia vantaggioso anche per i pazienti.

ricerca al microscopio

L’obiettivo del progetto

L’utilizzo dell’azitromicina per la profilassi delle infezioni polmonari, data la sua ampia disponibilità e il largo impiego sia negli adulti che nei bambini, potrebbe essere rapidamente riproposto nei pazienti Sanfilippo. Questo progetto ha quindi il potenziale di contribuire a migliorare la qualità della vita delle persone affette dalla sindrome di Sanfilippo (di tutti i sottotipi) e delle loro famiglie, nonché di tutti i pazienti affetti da patologie che li espongono a ricorrenti infezioni polmonari, generando in tempi brevi una nuova e soprattutto sicura opzione terapeutica. 

Il commento della nostra Scientific Office Manager


“Come membro del comitato scientifico dell’Associazione, ho creduto da subito nel progetto della dott.ssa Parkinson-Lawrence poiché esso ha il potenziale di dare già ai bambini Sanfilippo di oggi una terapia che migliori in modo sostanziale la qualità della loro vita.”

Rosanna Aiello PhD

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