Martedì 19 novembre si è svolto un incontro online molto atteso tra i clinici dei Centri Metabolici Italiani e le famiglie dei pazienti affetti da sindrome di Sanflippo (o Mucopolisaccaridosi di tipo III).
Un momento di confronto prezioso mediato dalla nostra Associazione Sanfilippo Fighters. All’appuntamento hanno partecipato più di una sessantina di persone: tra medici, familiari e caregiver. Testimonianza dell’interesse e della forte necessità di informazioni chiare e condivise.
Il focus dell’incontro
Il focus principale della discussione è stato l’imminente utilizzo di Anakinra come trattamento off-label per i pazienti con sindrome di Sanfilippo, una possibilità resa realtà solo in Italia e sostenuta dal nostro Sistema Sanitario Nazionale. Un’opportunità unica al mondo, che porta con sé un’enorme responsabilità nei confronti della comunità scientifica internazionale e di tutte le famiglie coinvolte.
I temi affrontati
Durante l’incontro sono stati affrontati in modo trasparente e approfondito diversi temi fondamentali:
- le caratteristiche del farmaco e il suo potenziale impatto sui sintomi;
- le procedure cliniche e organizzative che verranno adottate nei vari centri;
- il percorso di comunicazione tra famiglie e specialisti;
- i possibili benefici e gli eventuali effetti collaterali;
- il valore della collaborazione tra medici, famiglie e associazioni nel garantire sicurezza, consapevolezza e continuità di cura.
Il nostro resoconto finale
L’atmosfera è stata di grande attenzione, rispetto e collaborazione: tutti hanno riconosciuto che si tratta di un punto di partenza, l’inizio di un percorso lungo e complesso, ma anche ricco di speranza. Per molti bambini e famiglie, questa potrebbe rappresentare una vera svolta nella qualità di vita, frutto dell’impegno condiviso di una comunità che lavora unita verso un obiettivo comune.
Come Associazione, continueremo a facilitare il dialogo tra famiglie e clinici, e a sostenere ogni passo necessario affinché questo percorso possa svilupparsi con la massima serenità, sicurezza e fiducia.
Un cammino lungo, difficile, ma che potrebbe finalmente portare un po’ di respiro, sollievo e futuro in più.
Per ulteriori informazioni
Per ricevere ulteriori informazioni o avere accesso alla registrazione dell’incontro, è possibile scrivere all’email ✉️ science@sanfilippofighters.org
