11 luglio 2025 – La Ultragenyx Pharmaceutical Inc. desidera informare la comunità Sanfilippo che la FDA Agenzia del Farmaco Americana ha fatto richiesta di ulteriori informazioni sulla terapia genica UX111 tramite una Complete Response Letter (CRL).
Cos’è una Complete Response Letter (CRL)
Una Complete Response Letter (CRL) è una comunicazione ufficiale in cui la FDA richiede ulteriori informazioni prima di poter approvare un farmaco.
In questo caso, le richieste riguardano aspetti legati alla produzione, ai processi e ai controlli di qualità (CMC), non alla sicurezza o all’efficacia del trattamento.
È importante sottolineare che non ci sono state osservazioni negative sui dati clinici presentati, né sulle ispezioni cliniche. Ultragenyx ritiene che le osservazioni siano gestibili e ha già iniziato ad affrontarle.
Cosa comporta questa richiesta
Nonostante la richiesta della FDA comporta un ritardo nell’approvazione al 2026, il team di Ultragenyx sta lavorando con urgenza per risolvere tutti i punti richiesti e ripresentare la domanda di approvazione nei prossimi mesi. Una volta inviata, ci si aspetta un nuovo periodo di revisione di circa sei mesi.
Ultragenyx riconosce quanto questa notizia possa pesare sulle famiglie e ribadisce il proprio impegno totale verso la comunità Sanfilippo e lo sviluppo del programma UX111.
